REGENXBIO объявила о завершении ключевого этапа набора и начале коммерческого производства в программе генной терапии при мышечной дистрофии Дюшенна

Пациенты, получающие лечение с использованием RGX-202, демонстрируют стабильное и значительное выражение микро-дистрофина, а также функциональное улучшение по сравнению с естественным течением заболевания в фазе I/II исследования AFFINITY DUCHENNE® — данные, которые поддерживают потенциальное одобрение через путь ускоренного одобрения. REGENXBIO продолжает набирать пациентов в подтверждающем исследовании. Партии, предназначенные для коммерческих поставок, уже произведены в их внутреннем Центре инноваций в производстве.

Ежегодная производственная мощность центра позволяет выпускать до 2500 доз RGX-202. Ожидается, что ключевые результаты решающего исследования будут получены в начале второго квартала 2026 года, а подача заявки на лицензию биологической продукции запланирована на середину 2026 года. Duchenne muscular dystrophy, часто сокращаемая как Дюшенна, — это генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующей мышечной дистрофией и диагностируется в раннем детстве, чаще всего у мальчиков.