REGENXBIO объявила о продлении рассмотрения BLA для RGX-121 по лечению пациентов с MPS II Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)

RGX-121 может стать первой и единственной потенциальной однократной терапией, доступной на коммерческой основе, которая направлена на непосредственное устранение генетической причины синдрома Хантера, если она будет одобрена. Планы по коммерческому запуску остаются на прежнем уровне. Компания REGENXBIO планирует представить обновленные ключевые данные в ходе Международной конференции по врожденным ошибкам метаболизма (ICIEM) в сентябре 2025 года.

REGENXBIO Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) увеличило срок рассмотрения заявки на получение лицензии на биологические препараты для clemidsogene lanparvovec (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II (MPS II), также известного как синдром Хантера. Синдром Хантера — редкое генетическое заболевание, вызванное нехваткой фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению вредных молекул в организме. В настоящее время существует лишь несколько методов лечения, направленных в основном на симптоматическое облегчение.