Regenxbio на пороге прорыва: генная терапия RGX‑121 в лечении синдрома Хантера

Генная терапия RGX-121 компании REGENXBIO для лечения синдрома Хантера рассматривается как ключевой катализатор, при этом одобрение FDA ориентировочно ожидается в феврале 2026 года. Недавние клинические данные показывают, что RGX-121 способна замедлять неврологическое ухудшение — важнейшую неудовлетворённую потребность, что выделяет её на фоне существующих методов лечения. Несмотря на небольшую популяцию пациентов, высокая цена и преимущество первопроходца могут обеспечить значительные доходы в случае одобрения RGX-121.

Синдром Хантера (мукополисахаридоз II типа) — редкое Х-сцепленное лизосомное заболевание, вызванное дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы (IDS), которое преимущественно поражает мальчиков. Стандартом терапии в США остаётся ферментозаместительная терапия идурсульфазой (Elaprase), которая не проникает через гематоэнцефалический барьер и не предотвращает прогрессирование поражения центральной нервной системы. RGX-121 использует вектор AAV9 и вводится в спинномозговую жидкость для доставки функционирующего гена IDS в ткани центральной нервной системы.