REGENXBIO анонсировала презентации RGX-121 на 21-м ежегодном симпозиуме WORLD 2025 года

REGENXBIO Inc. сегодня объявила, что данные по программе RGX-121 (клемидсоген ланпарвовек) для лечения мукополисахаридоза типа II (МПС II), также известного как синдром Хантера, будут представлены на 21-м ежегодном WORLDSymposium™ 2025, который пройдет в Сан-Диего, Калифорния, с 3 по 7 февраля 2025 года.

Мукополисахаридоз типа II является редким наследственным заболеванием, вызываемым недостаточностью определенного фермента, что приводит к накоплению вредных молекул в организме. Симптомы синдрома Хантера включают задержку роста, проблемы с сердцем и дыханием, а также проблемы с поведением и обучением. REGENXBIO разрабатывает генную терапию для лечения этого заболевания, с целью улучшить качество жизни пациентов и уменьшить тяжесть симптомов.