Регенксбио: Трансформация генной терапии с помощью инновационных AAV-методов лечения, сильная покупка

REGENXBIO разрабатывает AAV-терапию на основе собственной платформы NAV, предлагая однодозовую терапию, направленную на первопричины заболевания. В линейке компании есть перспективные кандидаты для лечения возрастной макулярной дегенерации, мышечной дистрофии Дюшенна и синдрома Хантера. ABBV-RGX-314, RGX-202 и RGX-121 - ключевые кандидаты, нацеленные на значимые рынки и имеющие многообещающие клинические данные.