Prime: Подтверждено рекомендацию "покупать" на устоявших катализаторах для лечения болезни Вильсона и других заболеваний

Акции компании Prime Medicine поддерживаются на уровне «покупать» благодаря прогрессу в программах редактирования генома in vivo для болезни Вильсона [PM577] и дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) [PM647]. PM577 нацелен на болезнь Вильсона с акцентом на якорную мутацию H1069Q, что обеспечивает возможность расширения на другие мутации гена ATP7B. Ключевыми событиями станут подача заявок на IND/CTA для PM577 и PM647 во второй половине 2026 года, а также ожидаемые первичные данные клинических испытаний в 2027 году.

Болезнь Вильсона — это наследственное заболевание, вызванное накоплением меди в организме из-за мутаций в гене ATP7B. Дефицит альфа-1-антитрипсина — наследственное заболевание, которое может привести к заболеваниям лёгких и печени, если не лечится. Компания Prime Medicine активно занимается разработкой новых методов лечения, которые потенциально могут изменить подходы к терапии данных генетических расстройств.