Prime Medicine: Продвижение основных показателей, нацеленных на лечением печени

Компания Prime Medicine, Inc. достигла выдающихся ранних результатов в лечении хронической гранулематозной болезни с помощью препарата PM359, превзойдя пороговые значения эффективности, но переключает внимание на более масштабные возможности редактирования генов in-vivo для лечения заболеваний печени. PRME сосредотачивается на программах терапии редактирования генов in-vivo, нацеленном на болезнь Вильсона и дефицит альфа-1-антитрипсина, с подачей заявок на исследование нового лекарственного средства, ожидаемой в первой половине и середине 2026 года, соответственно. Эти новые программы используют доставку через липидные наночастицы in-vivo, что позволяет охватить более крупные рынки и может предоставить PRME значительно лучшие преимущества по сравнению с редактированием генов ex-vivo.

Технология редактирования генов in-vivo позволяет изменять гены непосредственно в организме пациента, чего не удается достичь методами ex-vivo, где изменения делают вне организма. Болезнь Вильсона и дефицит альфа-1-антитрипсина - это наследственные заболевания, которые оказывают значительное влияние на общественное здоровье, и их эффективное лечение может значительно улучшить качество жизни пациентов. Prime Medicine стремится стать лидером в области новейших методов лечения генетических заболеваний.