Пресс-релиз: В США препарат венглустат компании Sanofi получил статус прорывной терапии для лечения болезни Гоше третьего типа

Препарат Венглустат компании Sanofi получил статус «прорывной терапии» в США для лечения болезни Гоше 3 типа. Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» препарату венглустат, новому исследуемому пероральному ингибитору синтазы глюкозилцерамида (GCSi), для лечения неврологических проявлений болезни Гоше 3 типа (GD3), редкого заболевания, связанного с накоплением лизосом.

Болезнь Гоше 3 типа характеризуется как накоплением вредных веществ в различных органах, так и неврологическими симптомами, которые могут включать судороги, затруднение движения и когнитивные нарушения. На сегодняшний день препараты для лечения этой формы болезни ограничены, и венглустат может стать значимой инновацией в терапии данной патологии. Присвоение статуса «прорывной терапии» ускоряет процесс разработки и одобрения препаратов, что важно для пациентов с редкими и серьезными заболеваниями.