Пресс-релиз: Препарат SAR446268 компании Sanofi получил статус ускоренного рассмотрения в США для лечения неконгенитальной миотонической дистрофии 1 типа

Препарат SAR446268 компании Sanofi получил статус приоритетного рассмотрения в США для лечения неконгенитальной миотонической дистрофии 1 типа. Этот статус был присвоен однократной AAV-генной терапии SAR446268, разработанной для подавления экспрессии DMPK. Миотоническая дистрофия 1 типа (DM1) является редким генетическим заболеванием, которое вызывает прогрессирующую мышечную слабость и истощение мышц, при котором на данный момент не существует одобренных лекарств.

Статус приоритетного рассмотрения FDA предназначен для ускорения процесса разработки и рассмотрения лекарств, нацеленных на лечение серьезных заболеваний и предоставляющих значительные улучшения по сравнению с существующими методами лечения. Компании Sanofi удалось значительное продвижение в терапии редких заболеваний, и этот шаг может привести к первым одобренным вариантам лечения для пациентов с DM1. В настоящее время около 1 из 8 000 человек страдает от миотонической дистрофии 1 типа, и, как правило, заболевание проявляется в возрасте от 20 до 40 лет.