Пресс-релиз: Препарат рилзабрутиниб получил статус орфанного лекарства в США для лечения двух редких заболеваний без одобренных лекарств

Рилзабрутиниб получил статус орфанного препарата в США для лечения двух редких заболеваний, для которых нет одобренных лекарств. Статус был предоставлен для теплой аутоиммунной гемолитической анемии и болезни, связанной с IgG4. Рилзабрутиниб в настоящее время находится на стадии регуляторного рассмотрения в США, Европейском Союзе и Китае для потенциального использования при иммунной тромбоцитопении.

Статус орфанного препарата предоставляет фармацевтическим компаниям финансовые стимулы для разработки средств лечения редких заболеваний, включая налоговые льготы, освобождение от сборов и эксклюзивные права на рынок. Теплая аутоиммунная гемолитическая анемия и болезнь, связанная с IgG4, представляют серьезные медицинские вызовы, так как имеющиеся методы лечения для этих состояний очень ограничены. Получение этого статуса может ускорить доступ пациентов к новому потенциальному лечению.