Препарат RGX-121 от компании Regenxbio может стать новым стандартом лечения синдрома Хантера

Компания REGENXBIO специализируется на генной терапии с использованием проверенной технологии AAV. Препарат RGX-121, направленный на борьбу с синдромом Хантера, находится на рассмотрении в FDA. Ожидается, что решение FDA будет принято 9 ноября 2025 года. Мы считаем, что предстоящее решение FDA представляет собой значимый катализатор для акций RGNX, предлагая привлекательную возможность для инвестиций до получения одобрения.

Синдром Хантера, или мукополисахаридоз II типа, — это редкое генетическое заболевание, вызванное недостатком фермента идуронат-2-сульфатазы. В настоящее время существующие методы лечения ограничиваются поддерживающей терапией, и разработка препарата RGX-121 может значительно улучшить качество жизни пациентов. Компания REGENXBIO активно сотрудничает с медицинскими учреждениями для проведения клинических испытаний и получения дополнительных данных об эффективности и безопасности препарата.