Препарат от генетических заболеваний компании Sanofi показал смешанные результаты на поздних этапах испытаний

Французская фармацевтическая компания Sanofi заявила в понедельник, что ее экспериментальное лечение генетического заболевания показало обнадеживающие результаты на позднем этапе исследований среди пациентов с определенным типом болезни Гоше, однако не достигло основной цели в отдельном испытании.

Болезнь Гоше является редким наследственным заболеванием, вызванным недостаточностью фермента глюкоцереброзидазы, что ведет к накоплению жировых веществ в различных органах. Симптомы могут включать усталость, увеличение печени и селезенки, а также костные расстройства. По данным Всемирной организации здравоохранения, приблизительно 1 из 40 000 человек в мире страдает этой болезнью.