Препарат компании IONS для лечения редкого неврологического заболевания достиг цели на поздних стадиях исследования

Препарат Zilganersen компании Ionis успешно достиг цели в третьей фазе клинических испытаний при лечении болезни Александера, что открывает путь к возможной подаче заявки на одобрение в FDA в начале 2026 года.

Болезнь Александера — это редкое нейродегенеративное заболевание, которое связано с накоплением определенного белка в мозгу и приводит к прогрессирующему ухудшению функции нервной системы. Препарат Zilganersen является анти-смысловой олигонуклеотидной терапией, разработанной специально для уменьшения выраженности симптомов данного заболевания. Компания Ionis специализируется на разработке таких целевых генетических лекарств для сложных и редких заболеваний.