Препарат Фабалта® от компании Новартис демонстрирует статистически значимое и клинически значимое улучшение уровня гемоглобина у новой группы пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Новартіс сообщила о положительных результатах исследования APPULSE-PNH, фазы IIIB, оценивающего эффективность и безопасность пероральной монотерапии Fabhalta® (иптакопан) дважды в день у взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH) с уровнем гемоглобина ≥10 г/дл, которые перешли с анти-C5 терапий (экулизумаб или равулизумаб). После 24 недель лечения Fabhalta уровень гемоглобина в среднем улучшился на 2,01 г/дл (95% доверительный интервал, 1,74, 2,29), причем у большинства пациентов были достигнуты нормальные или почти нормальные уровни. Данные исследования будут представлены на конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) 2025 года.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — это редкое заболевание крови, связанное с нарушением образования красных кровяных клеток, что может привести к анемии и другим осложнениям. Препарат Fabhalta® представляет собой инновационное средство, которое может повысить уровень гемоглобина у пациентов, ранее получавших лечение с использованием анти-C5 терапий. Использование ипртакопана в терапии PNH дает надежду на улучшение качества жизни этих пациентов.