Препарат DAWNZERA™ (донидалорсен) одобрен в США как первое и единственное средство на основе РНК для профилактического лечения наследственного ангионевротического отека

Ionis Pharmaceuticals, Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат DAWNZERA™ (донидалорсен) для профилактики и предотвращения приступов наследственного ангиоотека (NAO) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. DAWNZERA является первым и единственным лекарственным средством, направленным на РНК, одобренным для NAO. Оно предназначено для воздействия на плазменный прекалликреин (PKK), ключевой белок, активирующий медиаторы воспаления, связанные с острыми приступами.

Наследственный ангиоотек — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся рецидивирующими эпизодами отеков различных частей тела, таких как брюшная полость, лицо и дыхательные пути. Лечение NAO направлено на уменьшение частоты и тяжести приступов. По данным исследований, препарат DAWNZERA продемонстрировал значительное снижение частоты приступов у участников клинических испытаний. Одобрение нового препарата от Ionis Pharmaceuticals расширяет возможности лечения и улучшает качество жизни пациентов с этим инвалидизирующим заболеванием.