Представитель FDA заявляет, что UniQure не добилась успеха в испытании препарата для лечения болезни Хантингтона, и обосновывает запрос на новое исследование

Представитель Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) заявил в среду, что дизайн клинического испытания компании UniQure для её генной терапии болезни Хантингтона не предоставил достаточных доказательств того, что препарат замедляет прогрессирование заболевания. Сообщение появилось на фоне обороны FDA своего решения о проведении нового исследования с использованием плацебо-контроля.

Болезнь Хантингтона является наследственным заболеванием, которое приводит к прогрессивной дегенерации нервных клеток в мозге и существенно влияет на функциональные возможности человека. По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), распространённость болезни Хантингтона в мире составляет от 5 до 10 случаев на 100 000 человек. Множество биотехнологических компаний продолжают свои исследования для поиска эффективных методов лечения этого заболевания.