Parabilis Medicines представила данные фазы 1/2 по эффективности и безопасности zolucatetide при десмоидных опухолях

Parabilis Medicines (Nasdaq: PBLS), биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся созданием новых лекарств для пациентов с тяжелыми заболеваниями путем воздействия на исторически считавшиеся недоступными для лекарственной терапии мишени, сегодня объявила обновленные данные по безопасности и эффективности zolucatetide — первого и единственного прямого ингибитора взаимодействия β-катенин:TCF — у пациентов с десмоидными опухолями. Данные были представлены сегодня в ходе устного доклада на конгрессе Европейского общества медицинской онкологии (ESMO) 2026, который проходит с 23 по 27 октября 2026 года в Мадриде, Испания. Обновленные результаты с датой отсечения данных 22 июня 2026 года включают данные из этапов повышения и оптимизации дозы продолжающегося исследования фазы 1/2 и подтверждают высокую эффективность, а также благоприятный профиль безопасности и переносимости zolucatetide. Среди пациентов, поддающихся оценке ответа и начавших лечение с дозы ≥450 мг, частота объективного ответа (ORR) составила 72,2% (13 из 18) в анализе на 32-й неделе. Контроль заболевания (DCR) наблюдался у всех 46 пациентов, поддающихся оценке ответа и получавших начальную дозу ≥450 мг; прогрессирования заболевания не было. Данные трехгруппового рандомизированного исследования по оптимизации дозы обосновали выбор режима индукционной терапии: 450 мг еженедельно в течение четырех циклов, затем 300 мг раз в две недели для длительной поддерживающей терапии. После продуктивных консультаций по завершении фазы 2 Parabilis согласовала с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выбранную дозу и режим, использование плацебо-контролируемого дизайна исследования и выживаемость без прогрессирования (PFS) в качестве первичной конечной точки регистрационной разработки. Parabilis планирует начать рандомизированное двойное слепое исследование фазы 3 PEDESTAL (оценка активности zolucatetide при десмоидных опухолях) в первой половине 2027 года; публикация основных результатов ожидается в 2029 году.

«Десмоидные опухоли — хроническое заболевание, которое меняет жизнь пациентов, часто поражая людей в молодом возрасте. Пациентам нужны методы лечения, способные быстро обеспечить глубокий и стойкий ответ опухоли, а также обладающие профилем переносимости, подходящим для длительного лечения, — сказал Mathai Mammen, доктор медицины и философии, председатель совета директоров, генеральный директор и президент Parabilis Medicines. — Мы разработали zolucatetide для прямого ингибирования β-катенин:TCF — исторически недоступной для лекарственной терапии мишени, играющей ключевую роль в биологии этих опухолей. Глубина и устойчивость наблюдаемых ответов, наряду с благоприятным профилем безопасности и переносимости на сегодняшний день, укрепляют нашу уверенность в том, что zolucatetide может стать действительно отличающимся от других лекарством и существенно расширить число пациентов, которым поможет лечение. Мы очень довольны ясностью рекомендаций FDA по нашей стратегии регистрационной разработки. Теперь, когда мы выбрали режим для исследования фазы 3, мы действуем безотлагательно, чтобы предоставить это лекарство пациентам».

Обновленные результаты фазы 1/2

На дату отсечения данных 22 июня 2026 года в этапах повышения и оптимизации дозы исследования были включены и получили лечение 76 пациентов с десмоидными опухолями на всех уровнях дозы. Медианный возраст составлял 37 лет (диапазон — 19–80 лет); 69,7% пациентов были женщинами. В исследование вошли как пациенты, ранее получавшие ингибиторы гамма-секретазы (GSI) и не ответившие на лечение ими, так и пациенты, ранее не получавшие GSI.