Ocugen объявила о получении статуса терапии для редких педиатрических заболеваний для OCU410ST — генной терапии для лечения болезни Старгардта

Компания "Окьюджен", ведущий биотехнологический лидер в области генной терапии для лечения заболеваний, связанных с потерей зрения, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний (RPDD) для препарата OCU410ST. Этот препарат предназначен для лечения ретинопатий, связанных с геном ABCA4, включая болезнь Старгардта, пигментный ретинит 19 и дистрофию колбочково-палочкового слоя 3. Ранее OCU410ST получила статус орфанного препарата для лечения ретинопатий, связанных с ABCA4, как от FDA, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам.

Генные терапии компании "Окьюджен" направлены на лечение ряда тяжелых наследственных заболеваний сетчатки. Болезнь Старгардта является одной из самых распространенных форм наследственной дегенерации сетчатки и поражает, главным образом, детей и подростков, приводя к постепенной потере зрения. Получение статуса RPDD может позволить ускоренное развитие и доступность инновационных подходов к лечению таких заболеваний у детей.