Обещание RGNX о "трансформации" обернулось потерей в $2,40 для инвесторов: SueWallSt

REGENXBIO: Разрыв между обещаниями и реальностью генной терапии

НЬЮ-ЙОРК — "Очень многообещающие результаты" — такими были первые отклики на новую генную терапию компании REGENXBIO. Однако последние исследования показывают значительное расхождение между первоначальными ожиданиями и реальным эффектом от лечения. Недавние данные свидетельствуют о том, что, хоть у некоторых пациентов и наблюдается положительная динамика, общий клинический эффект ниже прогнозируемого.

Генная терапия от REGENXBIO нацелена на лечение редких генетических заболеваний с помощью векторной доставки генов для корректировки генетических аномалий. Эта технология привлекла значительное внимание инвесторов и подняла вопросы о необходимости дальнейших исследований. В 2023 году компания получила разрешение на проведение клинических испытаний III фазы для применения своей терапии на более широком числе пациентов.