Новартис представила обновлённые положительные данные по программе третьей фазы исследований СМА

Компания «Новартис» представила новые данные о безопасности и эффективности экспериментальной генной терапии OAV101 IT для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в рамках программы третьей фазы исследований. Генная терапия OAV101 IT разрабатывается для лечения СМА, редкого и серьезного наследственного заболевания, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и атрофии. Согласно данным всемирной организации здравоохранения, СМА встречается у 1 из 6-10 тысяч новорожденных.