Novartis получила одобрение FDA на Itvisma® — единственную генную терапию для детей от двух лет, подростков и взрослых с спинальной мышечной атрофией (СМА)

Итвисма (онасемноген абепарвовек-брве) показала улучшение моторной функции и стабилизацию у пациентов независимо от истории лечения СМА в ходе исследований фазы III. Однократная доза Итвисма заменяет ген SMN1, потенциально сокращая потребность в хроническом лечении СМА. Терапия генной замены теперь доступна для всех возрастных категорий людей с подтвержденной спинальной мышечной атрофией.

Novartis объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Itvisma® для лечения детей старше двух лет, подростков и взрослых, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА) с подтвержденной мутацией в гене выживания моторного нейрона 1 (SMN1). Это делает Itvisma® первой и единственной терапией замены гена, доступной для такой широкой группы пациентов. Препарат был разработан с учетом успешных результатов предыдущих клинических испытаний, в которых участвовали сотни пациентов по всему миру.