MIRM набирает первого пациента для исследования второго этапа синдрома ломкой Х-хромосомы

Компания Mirum зарегистрировала первого участника в своем исследовании фазы II BLOOM, изучающем препарат MRM-3379 для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы. Синдром ломкой Х-хромосомы является генетическим заболеванием, вызывающим широкий спектр проблем с обучением и поведением. Исследование BLOOM направлено на оценку безопасности и эффективности препарата MRM-3379 у пациентов, страдающих этим генетическим расстройством. Синдром ломкой Х-хромосомы является самым распространенным наследственным заболеванием, вызывающим умственную отсталость и нарушения развития, затрагивая примерно 1 из 4 000 мужчин и 1 из 8 000 женщин по всему миру.