Mesoblast получила разрешение от FDA на проведение регистрационного исследования для одобрения Ryoncil® при мышечной дистрофии Дюшенна - ИСПРАВЛЕНИЕ
Сотрудничество с организацией Parent Project Muscular Dystrophy и регистром Duchenne направлено на выявление пациентов и улучшение осведомленности о клинических испытаниях. Эти усилия крайне важны для обеспечения участия в исследованиях пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которая является тяжелым генетическим заболеванием, поражающим главным образом мальчиков.
Мышечная дистрофия Дюшенна выявляется у одного из 3 500–5 000 новорожденных мальчиков в мире, и эта болезнь характеризуется прогрессирующей потерей мышечной массы и сил. В последнее время, благодаря достижениям в области генетической терапии и исследовательским программам, направленным на разработку новых методов лечения, появилась надежда на улучшение качества жизни таких пациентов.