MeiraGTx сообщает о публикации в журнале The Lancet данных, демонстрирующих эффективность rAAV8.hRKp.AIPL1 в лечении ретинальной дистрофии при врождённой амаврозе Лебера 4-го типа (LCA4)

Компания MeiraGTx Holdings plc, вертикально интегрированная клиническая компания, занимающаяся исследованиями в области генетических лекарств, объявила о публикации результатов первого в мире интервенционного исследования для лечения детей с тяжелой ретинальной дистрофией, связанной с мутацией гена AIPL1. Данные были опубликованы в журнале The Lancet в статье под названием "Генная терапия у детей с тяжелой ретинальной дистрофией, связанной с мутацией AIPL1: открытое первое в мире интервенционное исследование". В этой статье представлены результаты лечения первых четырех детей, которым была осуществлена односторонняя терапия с использованием rAAV8.hRKp.AIPL1. Дополнительно 7 детей с LCA4 прошли двустороннюю терапию тем же методом, показав схожие замечательные результаты в улучшении зрения, и у всех 11 детей, которые были слепы при рождении, теперь наблюдается острота зрения в обработанных глазах.

По данным исследования, все пациенты продемонстрировали значительный прогресс в улучшении своих зрительных функций. Это исследование открывает новые горизонты для разработки генетических методов лечения редких заболеваний глаза. Компания MeiraGTx Holdings plc планирует продолжить исследования в этой области, чтобы охватить еще большее количество пациентов с подобными генетическими патологиями.