MeiraGTx: Партнерство с Hologen делает генную терапию Паркинсона важной

MeiraGTx — это биотехнологическая компания на стадии клинической разработки, специализирующаяся на генной терапии с полным циклом производства по стандартам GMP. В числе её поздних разработок находятся AAV-AIPL1, AAV-AQP1 и Bota-Vec. Препарат AAV-AQP1 проходит ключевые испытания фазы 2 под эгидой FDA с обозначением RMAT для лечения ксеростомии, вызванной радиацией. MeiraGTx планирует подать заявку на биологическую лицензию (BLA) к 2026 году. Партнёрство с Hologen для лечения болезней Паркинсона, по мнению многих экспертов, является основным фактором стоимости компании MeiraGTx. Если испытания будут успешными, это позволит финансировать препарат AAV-GAD на протяжении третьей фазы и до момента его выхода на рынок.

Генная терапия привлекает огромное внимание в медицинском сообществе как многообещающая стратегия для заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми. Препараты на основе аденоассоциированных вирусов (AAV) сейчас активно исследуются, и их эффективность была подкреплена рядом успешных испытаний. По данным за 2023 год, на рынке генной терапии работает несколько десятков компаний, каждая из которых занимается разработкой различных методов лечения.