Компания uniQure объявила о присвоении статуса орфанного препарата препарату AMT-191 для лечения болезни Фабри

ЛЕКСИНГТОН, штат Массачусетс, и АМСТЕРДАМ, 23 сентября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущий разработчик генных терапий для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус орфанного препарата препарату AMT-191, разработанному компанией uniQure для лечения болезни Фабри, редкого наследственного генетического заболевания. В августе 2024 года компания uniQure объявила о приеме первого пациента в рамках многоцентрового открытого испытания AMT-191 по фазе I/IIa в США.