Компания uniQure объявила о дозировке первого пациента в клинических испытаниях фазы I/IIa препарата AMT-191 для лечения болезни Фабри

ЛЕКСИНГТОН, штат Массачусетс, и АМСТЕРДАМ, 15 августа 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущий разработчик генных терапий, предлагающий инновационные методы лечения пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила о том, что в рамках клинического исследования I/IIa фазы препарата AMT-191 для лечения болезни Фабри, редкого наследственного генетического заболевания, был принят первый пациент. Исследование I/IIa фазы - это многоцентровое открытое исследование, которое проводится в США в двух группах с постепенным увеличением дозы и оценивает безопасность, переносимость и первые признаки эффективности AMT-191 у людей с болезнью Фабри.