Компания PTC Therapeutics объявила об одобрении FDA генной терапии дефицита AADC

- Впервые в истории FDA одобрена генная терапия, вводимая непосредственно в мозг - - Предоставлен ваучер на приоритетное рассмотрение - - Широкий спектр применения, включая детей и взрослых - - PTC является пионером нового подхода к доставке лекарств в ЦНС - УОРРЕН, штат Нью-Джерси, 13 ноября 2024 г. /PRNewswire/ -- Сегодня компания PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявила об ускоренном одобрении Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) своей генной терапии для лечения дефицита AADC - первой в истории одобренной в США генной терапии, которая вводится непосредственно в мозг.