Компания Intellia объявила о положительных клинических данных по доказательству концепции повторного применения терапии на основе CRISPR с использованием запатентованной платформы доставки на основе LNP

КЭМБРИДЖ, штат Массачусетс, 25 июня 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), ведущий разработчик клинической стадии генного редактирования, нацеленный на революцию в медицине с помощью CRISPR-терапии, сегодня представила новые данные, впервые демонстрирующие возможность повторного дозирования при использовании исследуемой in vivo CRISPR/Cas9 терапии геномного редактирования. Эти данные, полученные в ходе исследования 1 фазы NTLA-2001, однодозового препарата, разрабатываемого для лечения амилоидоза транстиретина (ATTR), были представлены на ежегодной встрече Общества периферических нервов, которая проходила 22-25 июня в Монреале, Канада.