Компания Intellia объявила о первых клинических данных, полученных в ходе исследования фазы 1, которые свидетельствуют о том, что Nexiguran Ziclumeran (nex-z), терапия геноредактирования на основе CRISPR/Cas9 in vivo, может благоприятно влиять на прогресс

КЭМБРИДЖ, штат Массачусетс, 16 ноября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), ведущий разработчик клинической стадии генного редактирования, нацеленный на революцию в медицине с помощью CRISPR-терапии, сегодня объявила о новых положительных клинических данных, полученных в ходе продолжающегося исследования фазы 1 препарата nexiguran ziclumeran (nex-z, также известного как NTLA-2001) у пациентов с транстиретиновым (ATTR) амилоидозом. Nex-z - это исследуемая in vivo терапия редактирования генов на основе CRISPR, разрабатываемая в качестве однократного лечения амилоидоза ATTR. Разработку и коммерциализацию Nex-z ведет компания Intellia в рамках многоцелевого сотрудничества с Regeneron.