Компания BridgeBio Pharma сообщает о первых результатах фазы 1/2 испытаний экспериментальной генной терапии врожденной гиперплазии надпочечников (CAH)
- Увеличение выработки эндогенного кортизола достигнуто у всех пациентов в когортах с более высокими дозами BBP-631, что впервые наблюдается у пациентов с CAH