Компания X4 Pharmaceuticals получила положительное заключение от CHMP EMA с рекомендацией одобрить применение Мавориксафора в ЕС для лечения синдрома WHIM

X4 Pharmaceuticals, компания, сосредоточенная на улучшении качества жизни людей с редкими гематологическими заболеваниями, объявила, что Комитет по лекарственным средствам для лечения человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендуя предоставить разрешение на маркетинг в исключительных обстоятельствах для препарата Mavorixafor для лечения синдрома WHIM в Европейском Союзе. Теперь это положительное заключение будет рассмотрено Европейской комиссией (ЕК), и окончательное решение о разрешении ожидается во втором квартале 2026 года.

Синдром WHIM (Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis) – ультра-редкое генетическое заболевание, характеризующееся ослабленным иммунитетом и повышенной склонностью к инфекциям. Mavorixafor, если будет одобрен, станет первым и единственным лечением в ЕС для этого синдрома. X4 Pharmaceuticals надеется, что этот шаг поможет улучшить качество жизни пациентов с WHIM, обеспечивая доступ к эффективной терапии, ранее недоступной в странах Евросоюза.