Компания Vertex представила новые данные о препарате CASGEVY®, включая первые данные у детей в возрасте 5-11 лет, на ежегодной конференции Американского общества гематологии и объявила о планах глобальных регуляторных заявок

Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated объявила о получении данных из нескольких исследований, демонстрирующих клинические преимущества препарата CASGEVY® (эксагамглогене аутотемцел) у людей в возрасте 5 лет и старше, живущих с тяжелой формой серповидно-клеточной анемии или трансфузионно-зависимой формы бета-талассемии. Полученные результаты включают первые данные клинических исследований у детей в возрасте 5-11 лет, а также долгосрочные данные по взрослым и подросткам с тяжелыми формами заболевания.

CASGEVY® представляет собой генную терапию, которая направлена на исправление дефектного гена, вызывающего болезнь. Исследования показали, что применение этого препарата может значительно сократить или полностью устранить необходимость в трансфузиях крови у пациентов с данными заболеваниями. Более трех миллионов человек во всем мире страдают серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией, демонстрируя потребность в эффективных методах лечения.