Компания Stealth BioTherapeutics объявляет об ускоренном одобрении FDA препарата FORZINITY™ (эламипретид HCl), первого средства терапии прогрессирующего и угрожающего жизни ультраредкого генетического заболевания — синдрома Барта

Компания Stealth BioTherapeutics Inc., находящаяся на этапе коммерциализации и специализирующаяся на открытии, разработке и выводе на рынок новых терапий для лечения заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение препарату FORZINITY™ (эламипретид HCl) для улучшения мышечной силы у взрослых и детей с синдромом Барта, вес которых составляет не менее 30 килограммов.

Синдром Барта — это редкое генетическое заболевание, которое поражает митохондрии и приводит к нарушениям в работе сердца и скелетных мышц, а также к низкому количеству нейтрофилов в крови. Препарат FORZINITY™ был разработан для улучшения функций митохондрий, что может помочь пациентам с синдромом Барта укрепить их мышечную систему. Ускоренное одобрение FDA позволяет быстрее доставить этот важный препарат пациентам, нуждающимся в специализированном лечении.