Компания PTC Therapeutics столкнулась с отказом FDA в одобрении лечения редкого заболевания из-за сомнений в его эффективности

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) направило во вторник письмо с полным ответом (Complete Response Letter, CRL) в отношении новой заявки на лекарственный препарат от компании PTC Therapeutics, Inc. на ватикинон для лечения болезни Фридрейха.

Болезнь Фридрейха является редким генетическим нейродегенеративным заболеванием, которое затрагивает нервную и сердечно-сосудистую системы. По данным статистики, это заболевание встречается примерно у 1 человека из 50 000. Лекарственные средства для лечения этой болезни в настоящее время находятся на стадии разработки, и ватикинон является одним из перспективных вариантов.