Компания Prime Medicine объявила о публикации в журнале The New England Journal of Medicine клинических данных препарата PM359 для лечения хронической гранулематозной болезни

Компания Prime Medicine, Inc., биотехнологическая компания, стремящаяся к разработке нового класса одноразовых лечебных генетических терапий, объявила о публикации данных клинических испытаний Фазы 1/2 с препаратом PM359. Этот исследуемый продукт на основе аутологичных гематопоэтических стволовых клеток предназначен для лечения хронической гранулематозной болезни, связанной с p47phox (CGD). Результаты были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine и будут представлены на постерной сессии 67-й ежегодной встречи Американского общества гематологии (ASH) в Орландо, штат Флорида.

Хроническая гранулематозная болезнь — это редкое генетическое расстройство, которое влияет на способность организма бороться с некоторыми инфекциями. Согласно данным за 2023 год, это заболевание встречается примерно у 1 на 200 000 человек и может значительно уменьшить продолжительность жизни, если не лечить. Prime Medicine, Inc. продолжает исследовать потенциал PM359 и других терапий, направленных на генетическую коррекцию подобных расстройств.