Компания Pharming Group получила письмо-ответ от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по дополнительной заявке на препарат Joenja® (лениолизиб) для лечения детей в возрасте от 4 до 11 лет с APDS

Компания Pharming Group сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) направило письмо с полным ответом (Complete Response Letter, CRL) на дополнительную заявку на новый лекарственный препарат (sNDA) для Joenja® (лениолисиб). Joenja® представляет собой пероральный селективный ингибитор фосфатидилинозитол-3-киназы дельта (PI3Kδ), предназначенный для лечения детей в возрасте от 4 до 11 лет с синдромом активации фосфатидилинозитол-3-киназы дельта (APDS), редким первичным иммунодефицитом. FDA выразило обеспокоенность по поводу возможной недостаточной экспозиции у детей с меньшим весом.

Аналогичный медикамент от компании Pharming Group был ранее одобрен для взрослых пациентов с APDS в 2023 году. APDS — чрезвычайно редкое генетическое заболевание, поражающее около 1-2 на миллион человек по всему миру. Препарат Joenja® первоначально был разработан в сотрудничестве с компанией Novartis.