Компания PepGen объявила о достижении наивысшего среднего уровня коррекции сплайсинга, зафиксированного у пациентов с миотонической дистрофией первого типа (DM1)

Компания PepGen Inc., занимающаяся разработкой новейших олигонуклеотидных терапий с целью преобразования лечения тяжёлых нервно-мышечных и неврологических заболеваний, объявила о получении положительных клинических данных из группы пациентов, получавших дозу 15 мг/кг в рамках текущего исследования FREEDOM-DM1 Фазы 1 с однократным возрастанием дозы (SAD) для пациентов с миотонической дистрофией типа 1 (DM1). Последние результаты продемонстрировали среднюю коррекцию сплайсинга.

Миотоническая дистрофия типа 1 — генетическое заболевание, которое может вызывать мышечную слабость и атрофию, а также другие системные проявления. Текущее исследование FREEDOM-DM1 направлено на оценку безопасности, переносимости и фармакокинетики разрабатываемого препарата. PepGen Inc. активно применяет свои инновационные технологии в попытке улучшить качество жизни пациентов с данной патологией.