Компания Ocugen получила одобрение FDA США на изменение в исследовании нового препарата для начала решающего клинического испытания 2/3 фазы геннотерапевтического кандидата OCU410ST для лечения болезни Старгардта

Компания Ocugen, Inc., ведущая биотехнологическая компания в области генной терапии для лечения заболеваний, вызывающих слепоту, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило поправку к заявке на исследовательский новый препарат (IND) для начала ключевого подтверждающего испытания 2/3 фазы препарата OCU410ST. Этот препарат является кандидатом на модификатор генной терапии, разрабатываемым для лечения заболевания Старгардта (рецепторопатии, ассоциированные с ABCA4). Ранее FDA предоставило этому препарату статус терапии редких детских заболеваний и статус орфанного лекарства для лечения заболевания Старгардта, пигментного ретинита 19 и дистрофии колбочек и палочек 3.

Заболевание Старгардта считается одной из наиболее распространенных наследственных дистрофий сетчатки и ежегодно диагностируется у многих людей по всему миру. Ocugen активно работает над инновационными подходами для лечения различных форм заболеваний сетчатки, готовя несколько терапевтических кандидатов к клиническим испытаниям.