Компания Ocugen, Inc. сообщает о первом пациенте, получившем дозу в ключевом подтверждающем исследовании фазы 2/3 GARDian3 для OCU410ST — новой генетической терапии для лечения болезни Старгардта

Компания Ocugen, Inc., ведущий биотехнологический лидер в области генной терапии болезней, вызывающих слепоту, объявила о том, что первый пациент получил дозу в клиническом испытании фазы 2/3 GARDian3. Испытание посвящено препарату OCU410ST (AAV5-hRORA) — кандидату в генной терапии, разрабатываемому для лечения болезни Штаргардта (ретинопатий, связанных с геном ABCA4).

Болезнь Штаргардта — редкое наследственное заболевание глаз, ведущее к постепенной потере зрения. Клинические исследования препарата OCU410ST проводятся в нескольких медицинских центрах по всему миру с целью оценки его безопасности и эффективности для пациентов.