Компания Novartis получила положительное заключение КМПЕ для препарата Itvisma® по лечению спинальной мышечной атрофии (СМА)

Компания Novartis сегодня объявила, что Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендующее предоставить разрешение на продажу препарата Itvisma® (внутрикатеральный онасемноген абепарвовек). Рекомендация поддерживает использование этого препарата для лечения детей от двух лет и старше, подростков и взрослых с 5q спинальной мышечной атрофией (СМА) и биаллельной мутацией в гене выживания мотонейронов 1 (SMN1).

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это редкое генетическое заболевание, приводящее к слабости мышц и атрофии из-за дегенерации мотонейронов. Препарат онасемноген абепарвовек, также получивший одобрение в США в 2019 году, стал первой генетической терапией для лечения СМА, изменяющей долгосрочные перспективы пациентов. Ихтиcма® может стать важным вариантом для многих пациентов, которым до сих пор недоступны полноценные терапевтические решения.