Компания Moleculin получила положительный отзыв от FDA по поводу плана исследования препарата Аннамицин для детей с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом

Annamycin направлен на устранение кардиотоксичности, связанной с антрациклинами, используемыми для лечения около 60% всех детей с раком. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рекомендовало включить в исследование пациентов в возрасте от 6 месяцев, что младше, чем предлагала Moleculin, для участия в педиатрическом клиническом исследовании. В настоящее время продолжается набор и дозировка в ключевом, адаптивно спроектированном исследовании фазы 3 MIRACLE по изучению Annamycin у взрослых пациентов с рецидивирующими/рефрактерными острыми миелоидными лейкозами (R/R AML), при этом предварительные результаты планируются во второй половине 2025 года.

Moleculin Biotech, Inc. получила письменный ответ от Управления по онкологическим заболеваниям - Педиатрическая онкология FDA касательно начального плана педиатрического исследования (iPSP), который был представлен после встречи в конце 1/2 фазы в июне 2024 года. FDA дало согласие на единственное исследование для педиатрического одобрения, в котором Annamycin в комбинации с Цитарабином будет оцениваться как вторая линия терапии у педиатрических пациентов с рецидивирующей/рефрактерной острой миелоидной лейкемией.

Кроме того, Annamycin уже получил статус орфанного лекарства для лечения R/R AML и статуса редкого педиатрического заболевания, что может ускорить процесс его утверждения. Moleculin развивает стратегическое сотрудничество с ведущими онкологическими центрами для обеспечения успешного проведения исследования.