Компания Minovia Therapeutics сообщает о получении разрешения FDA на вторую заявку IND для проведения клинического исследования II фазы препарата MNV-201 при синдроме Пирсона

MNV-201 — это терапевтический продукт второго поколения компании Minovia, состоящий из аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, обогащенных аллогенными митохондриями. MNV-201 получил статус редкого педиатрического препарата. Это средство также изучается в рамках клинической фазы Ib для лечения миелодиспластического синдрома низкого риска; предварительные клинические данные демонстрируют безопасность и эффективность. Minovia Therapeutics Ltd, биофармацевтическая компания на стадии клинических исследований, продвигающая митохондриальные терапии для первичных и вторичных митохондриальных заболеваний, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ее вторую заявку на экспериментальный новый препарат (IND) для MNV-201, аутологичного продукта из гемопоэтических стволовых клеток, дополненного аллогенными митохондриями. Это разрешение поддерживает начало клинического исследования фазы II MNV-201 у педиатрических пациентов с синдромом Пирсона, первичным митохондриальным заболеванием.

Синдром Пирсона является редким генетическим расстройством, которое поражает костный мозг и поджелудочную железу, резко снижая количество эритроцитов. Minovia Therapeutics активно работает над изучением и применением митохондриальных терапий, чтобы предложить пациентам более эффективные методы лечения. В США каждое критическое лекарственное средство проходит многоступенчатые проверки, чтобы обеспечить безопасность и результативность для пациентов.