Компания Mesoblast получила разрешение от FDA на проведение регистрационного испытания препарата Ryoncil® для лечения дистрофии Дюшенна

Компания Mesoblast Limited, мировой лидер в области аллогенных клеточных препаратов для лечения воспалительных заболеваний, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дало разрешение на проведение регистрационного клинического исследования лекарственного средства Ryoncil® (реместемцел-L-rknd) для лечения дистрофии Дюшенна. Это заболевание затрагивает около 15 000 детей в США. Ryoncil® является первым продуктом на основе мезенхимальных стромальных клеток (MSC), одобренным FDA, и единственным лекарственным средством, разрешенным для детей младше 12 лет с острой стероид-резистентной реакцией "трансплантат против хозяина" (SR-aGvHD). Это новое клиническое исследование опирается на доказанную безопасность Ryoncil® у детей, его эффективность в доклинических моделях DMD и утвержденный FDA процесс производства.

Дистрофия Дюшенна — это генетическое заболевание, приводящее к потере мышечной массы и функциональности. Текущие методы лечения фокусируются на управлении симптомами и увеличении продолжительности жизни. В последние годы наблюдается рост интереса к клеточной терапии и генетическим подходам в лечении этого заболевания.