Компания Keros сообщает, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США присвоило статус орфанного препарата лекарству KER-065 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Компания Keros Therapeutics, Inc. ("Keros"), находящаяся на клинической стадии разработки биофармацевтических препаратов и специализирующаяся на разработке и коммерциализации новых терапевтических средств для лечения пациентов с нарушениями, связанными с дисфункциональной сигнализацией семейства белков трансформирующего фактора роста-бета ("TGF-ß"), сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ("FDA") предоставило статус орфанного лекарственного средства для KER-065 для лечения синдрома Дюшенна.

Статус орфанного препарата предоставляет компании Keros определенные льготы, такие как налоговые льготы на клинические исследования и семилетний период эксклюзивности на рынке, что способствует ускоренному развитию и доступу препарата для редких заболеваний. Синдром Дюшенна является генетическим заболеванием, характеризующимся прогрессирующей мышечной дегенерацией и слабостью, особенно часто встречающимся у мальчиков. На сегодняшний день Keros Therapeutics активно исследует и разрабатывает другие препараты, направленные на дисфункцию TGF-ß, что может предложить потенциальные решения для различных редких заболеваний.