Компания JCR Pharmaceuticals представила данные длительного клинического наблюдения по препарату пабинафусп альфа для лечения мукополисахаридоза II типа (МПС II) на конгрессе ICIEM 2025
Компания JCR сообщила, что представила новые данные по своему портфелю ферментозаместительных терапий, проникающих через гематоэнцефалический барьер, на 15‑м Международном конгрессе по врождённым ошибкам метаболизма (ICIEM) 2025 года. ICIEM объединяет клиницистов, исследователей и представителей индустрии, занимающихся наследственными метаболическими заболеваниями. Традиционные ферментозаместительные препараты практически не преодолевают гематоэнцефалический барьер, поэтому новые подходы используют рецептор‑опосредованный транспорт для доставки ферментов в центральную нервную систему. Ранее JCR разработала платформу J‑Brain Cargo; её препарат пабинафусп альфа (JR‑141, IZCARGO) для лечения синдрома Хантера был одобрен в Японии в 2021 году.