Компания Jazz Pharmaceuticals объявила об одобрении FDA США препарата Modeyso™ (дордавипрон) в качестве первого и единственного средства для лечения рецидивирующей диффузной срединной глиомы с мутацией H3 K27M

"Модейзо" стал первым вариантом лечения этого крайне редкого и агрессивного опухолевого заболевания мозга, которое преимущественно поражает детей и молодых взрослых. Ускоренное одобрение основано на общем показателе ответов у пациентов с прогрессирующим заболеванием после предыдущей терапии. Компания Jazz Pharmaceuticals объявила, что FDA выдало ускоренное одобрение для "Модейзо" (дордавипрон) для лечения взрослых и детей в возрасте от 1 года с диффузной срединной глиомой, несущей мутацию H3 K27M, с прогрессирующим течением болезни после предыдущей терапии. Продолжение одобрения по этому показанию может зависеть от подтверждения и описания клинической пользы в подтверждающем исследовании фазы 3 ACTION.

"Модейзо" является первым и единственным вариантом лечения, одобренным FDA для этого крайне редкого и агрессивного опухолевого заболевания мозга, которое ежегодно поражает около 2,000 человек в США, многие из которых — дети и молодые взрослые. Болезнь характеризуется быстрым прогрессированием и исторически не имела эффективных системных вариантов лечения. Для решения этой насущной неудовлетворенной потребности пациентов ожидается, что "Модейзо" станет коммерчески доступным в ближайшие недели.

Доктор Патрик Вен отметил: "Это — важный поворотный момент в области нейроонкологии". Диффузная срединная глиома встречается в большинстве случаев у пациентов молодого возраста, и без эффективной терапии эти пациенты сталкиваются с весьма неблагоприятным прогнозом.