Компания Intellia Therapeutics объявила о получении препарата Nextiguran Ziclumeran (nex-z) для лечения транстиретинового амилоидоза с кардиомиопатией статуса расширенной регенеративной медицины (RMAT) от Управления по санитарному надзору за качеством пищ

Кембридж, Массачусетс — Intellia Therapeutics, Inc., ведущая компания на стадии клинических испытаний, которая сосредоточена на революционизировании медицины с помощью терапий на основе CRISPR, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус передовой терапии в области регенеративной медицины (RMAT) препарату нексигуран зиклумеран (nex-z, также известному как NTLA-2001) для лечения амилоидоза транстиретина (ATTR) с кардиомиопатией (ATTR-CM).

Синдром ATTR-CM является прогрессирующим заболеванием, в результате которого аномальные белки амилоида накапливаются в тканях сердца, что может привести к сердечной недостаточности и другим серьезным осложнениям. Препарат NTLA-2001 представляет собой одноразовое лечение, направленное на устранение основной генетической причины заболевания с использованием технологий редактирования генов CRISPR. Статус RMAT ускоряет процесс разработки и оценки лечения, чтобы быстрее предоставлять пациентам инновационные терапевтические решения.