Компания Fulcrum Therapeutics сообщает о положительных первых результатах 20 мг дозы в когорте исследования фазы 1b PIONEER препарата Pociredir для лечения серповидноклеточной анемии на 67-м Ежегодном съезде Американского общества гематологии

Наблюдается четкая доза-зависимая реакция с ярко выраженной и клинически значимой индукцией фетального гемоглобина (HbF) на 6-й неделе (n=12): средний абсолютный уровень HbF в группе с дозировкой 20 мг увеличился на 9,9% на 6-й неделе (по сравнению с 5,6% на 6-й неделе в группе с дозировкой 12 мг); 7 из 12 пациентов в группе с дозировкой 20 мг (58%) достигли абсолютного уровня HbF ≥20%.

Фетальный гемоглобин (HbF) играет важную роль в кислородном обмене у эмбрионов и новорожденных. В индукции HbF видят терапевтический потенциал при лечении заболеваний крови, таких как серповидноклеточная анемия и бета-талассемия. Такого рода стимулирующие испытания и исследования помогают ученым лучше понять возможные методы лечения генетических заболеваний.