Компания Editas Medicine представила новые данные об успешном применении стратегии увеличения экспрессии генов в гемопоэтических стволовых клетках на ежегодной конференции Американского общества генной и клеточной терапии

Данные демонстрируют терапевтически значимые уровни редактирования, используя клинически подтверждённую стратегию, поддерживающую её развитие как нового, in vivo подхода к лечению серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Серповидно-клеточная анемия и бета-талассемия - это генетические заболевания, которые влияют на структурирование гемоглобина, что приводит к деформации эритроцитов и ухудшению их функции. В настоящее время ведутся исследования по применению методов редактирования генома для восстановления нормальной функции клеток крови у пациентов с этими заболеваниями.